内容摘要:英国药品和健康产品管理局MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy,用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI

英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法Casgevy,该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,首个市
从而避免终身输血。基因
通过编辑患者自身的编辑造血干细胞来修复基因缺陷,这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,疗法为遗传性疾病患者带来了新的批上希望。用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。全球首个市 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK